Neue Behandlung für genetisch bedingte Erkrankungen

Neue Behandlung für genetisch bedingte Erkrankungen

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Neue Behandlung für genetisch bedingte Erkrankungen

Ein interdisziplinäres Forschungsteam entdeckte kürzlich eine neue Behandlungsmethode für eine genetisch bedingte Störung des Immunsystems. Diese ist in der Lage, eine ganze Reihe von gesundheitlichen Problemen auszulösen. Dazu gehören Infektionen, Diabetes, Lungenerkrankungen und Autoimmunerkrankungen, bei denen der Organismus gesundes Körpergewebe angreift. Die genetische Störung ist als LRBA-Defekt bekannt.

Das Cincinnati Kinderkrankenhaus und das Nationale Institut für Allergien und Infektionskrankheiten (NIAID) arbeiteten bei der Studie eng zusammen und berichtete im Juli 2015 über den Einsatz eines Medikamentes Abatacept, das in den USA bereits zur Behandlung rheumatoider Arthritis zugelassen ist. Bei der relativ kleinen Patienten-Testgruppe verbesserten sich die Symptome in beachtlicher Weise.

Bislang gab es keinerlei Behandlungsmöglichkeiten für den LRBA-Defekt, doch in der vorliegenden Studie erprobte man einen sehr effektiven Weg, diese lebensbedrohliche Autoimmunerkrankung zu bekämpfen, berichtete Michael Jordan, einer der Studienleiter, Mediziner und Forscher im Bereich Immunbiologie und Knochenmarkstransplantation am Cincinnati Kinderkrankenhaus. Weitere klinische Tests stehen noch aus, um die Behandlungsformen und -möglichkeiten noch besser zu dokumentieren.

Bereits im Jahr 2012 hatte das Team bei der LRBA-Störung einen Durchbruch, als die genetischen Mutationen, die der Erkrankung zugrunde liegen, erstmals entdeckt wurden. Die Entdeckung der Mutation gab Medizinern eine Chance, betroffene Patienten besser zu identifizieren. Vor diesem Durchbruch konnte man bei den Patienten lediglich unterschiedliche Immun-Defekte feststellen, aber die folgenden Komplikationen und Konsequenzen der jeweiligen Erkrankung nicht unter Kontrolle bringen.

Die Entdeckung gestattete dem Forscherteam auch, die biologische Rolle des LRBA bei der Erhaltung einer gesunden Immunfunktion genauer zu untersuchen. „Schlüsselfunde“ in vorangegangenen Studien ermöglichten es, die molekularen Prozesse zu analysieren, die das Arthritis-Medikament Abatacept auslöste. Ein Protein in den Immunzellen interessiert die Forscher ganz besonders, sie nannten es CTLA4.

Dieses Protein funktioniert wie ein Regulator in Immunzellen. LRBA wiederum sorgt dafür, dass ausreichend CTLA4 in den T-Zellen vorliegt, indem es seinen Abbau verhindert.

Regulative T-Zellen haben die Aufgabe, einen Selbstkontrollmechanismus für das Immunsystem bereitzustellen, um Überreaktionen und Autoimmun-Reaktionen zu verhindern. Als die Expertengruppe die T-Zellen bei Patienten mit dem LRBA-Defekt untersuchten, stellten sie extrem niedrige CTLA4-Level fest, im Vergleich zu den T-Zellen bei gesunden Kontrollpersonen.

Die Behandlung mit Abatacept gaukelt dem System quasi die Funktion des CTLA4 vor und gleicht damit einen eventuellen Mangel wirksam aus, der bei Personen mit dem Gendefekt vorliegt.

Neben Abatacept sind auch Versuche mit einem weiteren Medikament, Hydroxycholoquin, geplant. Dieses Medikament ist möglicherweise billiger und könnte bei Patienten greifen, bei denen Abatacept nicht greift.

Die Studie wurde mit Hilfe von neun Patienten durchgeführt, alle weniger als 20 Jahre alt, die eine ganze Reihe von Immunerkrankungen aufwiesen. Sechs von ihnen wurden zwischen sechs Monaten bis zu acht Jahren mit Abatacept behandelt, ein Patienten mit Hydroxychloroquin.

Sieben behandelte Patienten profitierten von der Therapie, ihre Autoimmun-Reaktionen ließen nach, ihre Lungenfunktion dagegen verbesserte sich signifikant. Die Forscher notierten allerdings auch, dass nicht alle Symptome sich besserten. In weiteren Untersuchungen und klinischen Tests sollen nun die besten Wege einer neuen Therapie ermittelt werden.

 

 

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